Обновлено:
01.10.2024
Первый ребенок получил помощь благодаря неперсонифицированному резерву препаратов
1 октября 2024
По инициативе Светланы Варфоломеевой, директора Детского института НМИЦ Блохина, члена экспертного совета государственного фонда Круг добра, и Кирилла Киргизова, заместителя Детского института НМИЦ Блохина по научной работе, был запущен механизм закупки в неперсонифицированный резерв не зарегистрированных в России препаратов для незамедлительного предоставления детям по заявкам регионов и федеральных центров. Раньше закупка и ввод препаратов мог состояться только после решения федерального консилиума в отношении конкретного пациента.
Первым пациентом, получившим лекарственный препарат из неперсонифицированного резерва, стал пятнадцатилетний Кирилл Дергачев, у которого на фоне высокодозного лечения развилась тяжелая форма реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ). В течение одного дня эксперты одобрили выдачу препарата из резерва Фонда «Круг добра» для терапии хронической РТПХ – Белумосудила. Кирилл получил эффективную помощь вовремя.
«Сын, который похудел на 20 килограммов, начал, наконец, восстанавливать вес. Боли ушли, кожа приняла здоровый вид, Кирилл начал дистанционно учиться в школе, – говорит мама Кирилла, Татьяна. – За время борьбы мы поняли важные вещи. Например, что нельзя при таких заболеваниях питаться в Интернете ужасами и примерять их на себя – лучше спросить своего врача, что и как. Врач и расскажет, и объяснит, и поддержит. Мы ориентируемся на науку, которая шагает вперед – и препарат, который теперь можно получить через главный Фонд страны – прекрасный тому пример. И, наконец, последнее, чем я могу поделиться с другими родителями, что, может быть, поможет и поддержит – обязательно нужно иметь правильный внутренний настрой на борьбу с заболеванием. Этот внутренний настрой пусть будет устремлен в прекрасное будущее, чем тяжелое настоящее. Тогда и жить будет легче сегодня. Мы с нашими детьми, хотя и с отрезанными пуповинками, а все равно очень крепко связаны друг с другом. Связаны навсегда. Так что настрой – это важно».
«В настоящее время лечение детей с онкологическими заболеваниями практически невозможно представить без проведения трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, – комментирует Кирилл Киргизов. – Несмотря на новейшие технологии, которые применяются в нашем Центре, а именно так называемую чистку трансплантата, индивидуализированный подбор неродственного и родственного донора, все равно в редких случаях – по нашим данным, это 3-4%, что совсем немного – возникает тяжелая рефрактерная, то есть плохо поддающаяся лечению, так называемая реакция «трансплантат против хозяина»».
РТПХ разделяется на острую и хроническую. Чаще всего проблемы доставляет именно хроническая реакция «трансплантат против хозяина», которая может возникать и через год, и даже через два года после проведения трансплантации. Раньше не существовало единых алгоритмов лечения такой реакции, но сегодня командой НИИ ДОиГ НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина внедрены уникальные технологии, комбинации сразу нескольких методов, например, лекарственной терапии и так называемого фотофереза, иммунной терапии и клеточной терапии. Клеточная терапия проводится совместно с НИИ экспериментальной диагностики и терапии опухолей (ЭДиТО) НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина.
«Конечно, несмотря на всю эту работу, в некоторых случаях имеются определенные профили осложнений у данных препаратов, требуется повышение их эффективности, – продолжает Кирилл Киргизов. – Именно поэтому мы внедрили в нашу клиническую практику и препарат под названием Белумосудил. Данный препарат является уникальным и представляет собой ингибитор ROCK-пути. Это означает подавление реакции «трансплантат против хозяина» в самом зачатке. Однако это очень дорогостоящий препарат. Видя хороший опыт применения препарата в наших стенах, команда НИИ ДОиГ предложила экспертному совету фонда «Круг добра» принять РТПХ и препарат для её терапии в Перечни Фонда. После обсуждения и утверждения попечительским советом препарат был не только принят в перечень, но и стал первым для закупок в новом формате.
Мы первые в стране апробировали такую методику, когда препараты становятся незамедлительно доступными из резерва. Даже самые уникальные и дорогостоящие препараты, таким образом, становятся еще более доступными благодаря «Кругу добра». Мы надеемся, что и другие 15 препаратов для детей со злокачественными новообразованиями, большинство из которых предложили «Кругу добра» специалисты НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина, станут также более оперативно доступны через формирование резерва».
«Я сердечно благодарю весь персонал НИИ ДОиГ НМИЦ онкологии имени Н.Н. Блохина и персонально заведующего отделением трансплантации гемопоэтических стволовых клеток Кирилла Игоревича Киргизова, сотрудников Фонда «Круг добра» за благородный труд. Слава Богу, что мы дожили до того времени, когда помощь нашим детям может приходить от государства так быстро, так четко и гарантированно».
Первым пациентом, получившим лекарственный препарат из неперсонифицированного резерва, стал пятнадцатилетний Кирилл Дергачев, у которого на фоне высокодозного лечения развилась тяжелая форма реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ). В течение одного дня эксперты одобрили выдачу препарата из резерва Фонда «Круг добра» для терапии хронической РТПХ – Белумосудила. Кирилл получил эффективную помощь вовремя.
«Сын, который похудел на 20 килограммов, начал, наконец, восстанавливать вес. Боли ушли, кожа приняла здоровый вид, Кирилл начал дистанционно учиться в школе, – говорит мама Кирилла, Татьяна. – За время борьбы мы поняли важные вещи. Например, что нельзя при таких заболеваниях питаться в Интернете ужасами и примерять их на себя – лучше спросить своего врача, что и как. Врач и расскажет, и объяснит, и поддержит. Мы ориентируемся на науку, которая шагает вперед – и препарат, который теперь можно получить через главный Фонд страны – прекрасный тому пример. И, наконец, последнее, чем я могу поделиться с другими родителями, что, может быть, поможет и поддержит – обязательно нужно иметь правильный внутренний настрой на борьбу с заболеванием. Этот внутренний настрой пусть будет устремлен в прекрасное будущее, чем тяжелое настоящее. Тогда и жить будет легче сегодня. Мы с нашими детьми, хотя и с отрезанными пуповинками, а все равно очень крепко связаны друг с другом. Связаны навсегда. Так что настрой – это важно».
«В настоящее время лечение детей с онкологическими заболеваниями практически невозможно представить без проведения трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, – комментирует Кирилл Киргизов. – Несмотря на новейшие технологии, которые применяются в нашем Центре, а именно так называемую чистку трансплантата, индивидуализированный подбор неродственного и родственного донора, все равно в редких случаях – по нашим данным, это 3-4%, что совсем немного – возникает тяжелая рефрактерная, то есть плохо поддающаяся лечению, так называемая реакция «трансплантат против хозяина»».
РТПХ разделяется на острую и хроническую. Чаще всего проблемы доставляет именно хроническая реакция «трансплантат против хозяина», которая может возникать и через год, и даже через два года после проведения трансплантации. Раньше не существовало единых алгоритмов лечения такой реакции, но сегодня командой НИИ ДОиГ НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина внедрены уникальные технологии, комбинации сразу нескольких методов, например, лекарственной терапии и так называемого фотофереза, иммунной терапии и клеточной терапии. Клеточная терапия проводится совместно с НИИ экспериментальной диагностики и терапии опухолей (ЭДиТО) НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина.
«Конечно, несмотря на всю эту работу, в некоторых случаях имеются определенные профили осложнений у данных препаратов, требуется повышение их эффективности, – продолжает Кирилл Киргизов. – Именно поэтому мы внедрили в нашу клиническую практику и препарат под названием Белумосудил. Данный препарат является уникальным и представляет собой ингибитор ROCK-пути. Это означает подавление реакции «трансплантат против хозяина» в самом зачатке. Однако это очень дорогостоящий препарат. Видя хороший опыт применения препарата в наших стенах, команда НИИ ДОиГ предложила экспертному совету фонда «Круг добра» принять РТПХ и препарат для её терапии в Перечни Фонда. После обсуждения и утверждения попечительским советом препарат был не только принят в перечень, но и стал первым для закупок в новом формате.
Мы первые в стране апробировали такую методику, когда препараты становятся незамедлительно доступными из резерва. Даже самые уникальные и дорогостоящие препараты, таким образом, становятся еще более доступными благодаря «Кругу добра». Мы надеемся, что и другие 15 препаратов для детей со злокачественными новообразованиями, большинство из которых предложили «Кругу добра» специалисты НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина, станут также более оперативно доступны через формирование резерва».
«Я сердечно благодарю весь персонал НИИ ДОиГ НМИЦ онкологии имени Н.Н. Блохина и персонально заведующего отделением трансплантации гемопоэтических стволовых клеток Кирилла Игоревича Киргизова, сотрудников Фонда «Круг добра» за благородный труд. Слава Богу, что мы дожили до того времени, когда помощь нашим детям может приходить от государства так быстро, так четко и гарантированно».
